胞基因治療
ATMP 先進(jìn)治療產(chǎn)品

近年來(lái)，在技術(shù)、政策、市場(chǎng)等驅(qū)動(dòng)下，細(xì)胞與基因治療作為一種新興的治療方式成為現(xiàn)代醫(yī)療的主流賽道。在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現(xiàn)出良好的效果，預(yù)計(jì)未來(lái) 20 年可以保持高速增長(zhǎng)。

一、政策扶持

12 月 27 日，北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會(huì)等 5 部門發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》的通知。方案提出，以打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長(zhǎng)極為主線，持續(xù)構(gòu)建完善創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈融合的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，不斷增強(qiáng)北京醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動(dòng)能。

目標(biāo)到 2027 年，創(chuàng)新效能持續(xù)釋放，加速產(chǎn)出一批原創(chuàng)性引領(lǐng)性成果，突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，新增臨床試驗(yàn)批件 15 個(gè)以上，提交上市申請(qǐng)創(chuàng)新品種 5 個(gè)以上；產(chǎn)業(yè)生態(tài)更加完善，建設(shè)產(chǎn)業(yè)亟需的共性技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，為不少于 20 個(gè)品種提供技術(shù)研發(fā)、概念驗(yàn)證、檢驗(yàn)檢測(cè)等服務(wù)；產(chǎn)業(yè)集聚效應(yīng)初步顯現(xiàn)，培育細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)企業(yè) 20 家以上，上市企業(yè) 3 家以上，加速形成具有國(guó)際影響力的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

政策放松為細(xì)胞治療領(lǐng)域自主研發(fā)和外資引進(jìn)提供了便利，使其能夠更好地進(jìn)行技術(shù)開(kāi)發(fā)和應(yīng)用。這不僅有利于國(guó)內(nèi)相關(guān)行業(yè)的迅速成長(zhǎng)，讓更多人用從細(xì)胞治療產(chǎn)品獲益，更能增強(qiáng)我國(guó)在全球細(xì)胞產(chǎn)業(yè)中的競(jìng)爭(zhēng)地位和影響力。

二、產(chǎn)品 IND 策略

細(xì)胞基因治療 IND（Investigational New Drug，新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）是將新型細(xì)胞基因治療產(chǎn)品推向臨床研究的關(guān)鍵步驟。

近年來(lái)，中國(guó)細(xì)胞基因治療 IND 的申請(qǐng)數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，反映了中國(guó)在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的活躍研發(fā)態(tài)勢(shì)和不斷增長(zhǎng)的創(chuàng)新能力。截至 2024 年 9 月底，我國(guó)在細(xì)胞療法領(lǐng)域已取得了顯著的 IND（新藥臨床研究申請(qǐng)）和 NDA（新藥上市申請(qǐng)）進(jìn)展。具體來(lái)說(shuō)，這一領(lǐng)域共取得了約 64 項(xiàng) IND 和 NDA 的進(jìn)展，涉及企業(yè) 48 家。在這些進(jìn)展中，有 60 項(xiàng)申報(bào)為 IND，涵蓋了除干細(xì)胞外的生物制品新藥申請(qǐng)。

三、細(xì)胞基因治療（ATMP）

以細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品為代表的先進(jìn)治療藥品（ATMP），為癌癥、遺傳病、罕見(jiàn)病等疑難疾病的治療帶來(lái)了新的契機(jī)和選擇。同時(shí)，全球先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)快速升溫，并且各國(guó)不斷致力于強(qiáng)化 ATMP 監(jiān)管體系頂層設(shè)計(jì)和監(jiān)管能力建設(shè)。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）等藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)逐步建立了 ATMP 的監(jiān)管框架，積極制定發(fā)布相關(guān)法規(guī)及指南，并不斷完善。
01基因治療的分類

ATMP 分為細(xì)胞治療產(chǎn)品、基因治療產(chǎn)品、組織工程產(chǎn)品和組合產(chǎn)品，并在名詞解釋部分明確了各類產(chǎn)品的釋義。

1、細(xì)胞治療產(chǎn)品：由人體有核細(xì)胞組成的細(xì)胞產(chǎn)品，用于體內(nèi)細(xì)胞替換和組織重建，和（或）通過(guò)調(diào)節(jié)該細(xì)胞的藥理、免疫和代謝狀態(tài)進(jìn)而治療或預(yù)防人體疾病的產(chǎn)品。

2、基因治療產(chǎn)品：含有核酸（質(zhì)粒、mRNA 或 DNA）的藥品，通過(guò)調(diào)節(jié)、修復(fù)、替換、增加或刪除特定基因序列發(fā)揮預(yù)期治療效果，基因治療產(chǎn)品包括非病毒載體、病毒載體和基因修飾細(xì)胞，也包括非重組溶瘤病毒產(chǎn)品。

3、組織工程產(chǎn)品：經(jīng)過(guò)體外復(fù)雜操作和（或）非同源使用的由人體有核細(xì)胞組成的藥品，用于組織修復(fù)、替換、重建或再生。

4、組合產(chǎn)品：ATMP 包括由醫(yī)療器械、支架、基質(zhì)等各部分組成一個(gè)整體給藥，其中器械或支持性結(jié)構(gòu)有助于整體產(chǎn)品發(fā)揮治療作用。
02 基因治療的流程

細(xì)胞治療區(qū)別于化藥、蛋白藥，是指以細(xì)胞作為藥物，利用自體或異體的成體細(xì)胞或干細(xì)胞對(duì)組織、器官進(jìn)行修復(fù)的治療方法?，F(xiàn)在比較主要的細(xì)胞治療包括了干細(xì)胞（臍帶、脂肪等來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞，胚胎干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 iPSC 來(lái)源的細(xì)胞）治療和以 T 細(xì)胞，NK 細(xì)胞，DC 細(xì)胞，巨噬細(xì)胞等為代表的免疫細(xì)胞。其中以經(jīng)基因工程改造的 T 細(xì)胞的 CAR- T 療法為代表已經(jīng)有多個(gè)產(chǎn)品在世界范圍批準(zhǔn)銷售。

自體細(xì)胞療法使得規(guī)?；?、標(biāo)準(zhǔn)化的生產(chǎn)提出很大挑戰(zhàn)，企業(yè)往往需要靈活工藝：全球獲批的 10 款 CAR- T 細(xì)胞產(chǎn)品均為自體細(xì)胞療法，治療過(guò)程需要經(jīng)過(guò)患者抽血、體外制備（激活、轉(zhuǎn)染、擴(kuò)增）、檢驗(yàn)放行、凍干運(yùn)輸、回輸患者體內(nèi)等多個(gè)步驟。
03基因治療的優(yōu)勢(shì)

1. 治療腫瘤針對(duì)性強(qiáng)：

具有很高的靶向性，效果顯著，在殺傷癌細(xì)胞時(shí)基本上不損傷正常組織。

2.   作用機(jī)制獨(dú)特：

具有非細(xì)胞毒性，效果顯著、無(wú)毒和好的耐受性。

3.   副作用和不良反應(yīng)少：

與傳統(tǒng)手術(shù)及放、化療方法相比，基本無(wú)副作用和不良反應(yīng)，治療過(guò)程中病人不會(huì)產(chǎn)生痛苦。
04基因技術(shù)的迭代

免疫細(xì)胞治療歷經(jīng)技術(shù)迭代，已從第一代 LAK 細(xì)胞治療發(fā)展到第五代。

CAR- T 細(xì)胞治療：

非特異性細(xì)胞治療：DC、NK、CIK、LAK

特異性細(xì)胞治療：CAR-Macrophages、CAR- NK、TIL、TCR-T、CAR-T

CAR- T 技術(shù)迭代：

第一代 CAR- T 不包含共刺激分子，抗腫瘤 效果較弱，體內(nèi)擴(kuò)增有限，無(wú)法大規(guī)模殺滅腫瘤； 

第二代 CAR- T 增加一個(gè)共刺激分子，殺傷 腫瘤能力提升，但療效仍不持久；

第三代 CAR- T 增加第二個(gè)共刺激分子，但對(duì)比二代 CAR- T 沒(méi)有顯 著的臨床優(yōu)異性； 

第四代 CAR- T 將在 CAR 與靶向抗原結(jié)合時(shí)能釋放改造基因的產(chǎn)品到腫瘤組織中； 

第五代 CAR- T 能同時(shí)激活 TCR，共激域 CD28，和細(xì)胞因子三重信號(hào)，增強(qiáng) T 細(xì)胞的增值、存活以 及抗腫瘤效果。

四、美卓細(xì)胞基因治療 ATMP

盡管我國(guó)的先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)相較于其他國(guó)家起步較晚，但現(xiàn)已迅速崛起，成為全球細(xì)胞療法研發(fā)最為活躍的區(qū)域。自 2021 年我國(guó)首個(gè)嵌合抗原受體 T 細(xì)胞（CAR-T）治療藥品獲得批準(zhǔn)以來(lái)，國(guó)內(nèi)上市的 CAR- T 產(chǎn)品數(shù)量已占據(jù)全球同類產(chǎn)品的半壁江山，這標(biāo)志著我國(guó)先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展已躋身國(guó)際先進(jìn)行列。

ATMP 藥物研發(fā)難度高，前期投入費(fèi)用大，將部分環(huán)節(jié)外包給更具經(jīng)驗(yàn)的 CDMO(合同研發(fā)生產(chǎn)組織）企業(yè)，可以在節(jié)約成本的同時(shí)，提高項(xiàng)目成功率。
01美卓提供什么

杭州美卓生物科技有限公司成立于 2012 年，是一家致力于制藥設(shè)備、生物安全、生命科學(xué)等領(lǐng)域設(shè)備的設(shè)計(jì)、研發(fā)、生產(chǎn)、銷售、服務(wù)于一體的高新技術(shù)企業(yè)。

公司主營(yíng)產(chǎn)品細(xì)胞基因治療（ATMP）、無(wú)菌隔離器器系列、細(xì)胞培養(yǎng)系列、負(fù)壓隔離器系列、霧化過(guò)氧化氫消毒機(jī)、汽化過(guò)氧化氫消毒機(jī)、無(wú)菌傳遞艙等一系列高科技產(chǎn)品。產(chǎn)品應(yīng)用于全國(guó)各級(jí)食品藥品檢驗(yàn)所、疾控中心、各大制藥生產(chǎn)企業(yè)、藥物研究機(jī)構(gòu)、P2/P3 實(shí)驗(yàn)室、醫(yī)院、高校等企事業(yè)單位，獲得 CE 認(rèn)證、浙衛(wèi)消證字 2015 第 0018 號(hào)。

美卓多功能細(xì)胞處理工作站是一個(gè)全密閉式無(wú)菌細(xì)胞生產(chǎn)平臺(tái)，嚴(yán)格按照 GMP 管理規(guī)范設(shè)計(jì)和制作，為細(xì)胞生產(chǎn)操作提供藥品級(jí)生產(chǎn)環(huán)境和生產(chǎn)設(shè)備。采用了干法汽化過(guò)氧化氫 (VHP) 滅菌技術(shù)，可達(dá)到 6log 芽孢殺滅水平，滅茵后 , 艙體內(nèi)完全符合 GMPA 級(jí)潔凈度標(biāo)準(zhǔn)。

細(xì)胞生產(chǎn)操作所需設(shè)備與隔離器高度集成，個(gè)性化、模塊化的設(shè)計(jì)能夠滿足不同細(xì)胞的制備工藝要求。多功能細(xì)胞處理工作站配套模塊包括：無(wú)菌灌裝工作站、GMP 細(xì)胞藥物制備全站、蜂巢培養(yǎng)系統(tǒng)、智能液體灌裝泵、細(xì)胞處理系統(tǒng)、生物反應(yīng)器、無(wú)菌接管機(jī)、手持式熱合機(jī)以及一次性培養(yǎng)袋等。
02美卓?jī)?yōu)勢(shì)有哪些

- 先進(jìn)的生產(chǎn)設(shè)備與解決方案

• 美卓生物作為生命科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先的系統(tǒng)解決方案提供商，研發(fā)了多款符合 GMP 標(biāo)準(zhǔn)的先進(jìn)裝備，這些設(shè)備廣泛應(yīng)用于細(xì)胞和基因藥物的生產(chǎn)，包括病毒質(zhì)量分裝、細(xì)胞培養(yǎng)以及質(zhì)量控制等環(huán)節(jié)。
• 特別是在細(xì)胞制備方面，美卓生物提供了 GMP 級(jí)細(xì)胞培養(yǎng)與制備系統(tǒng)，能夠?qū)崿F(xiàn)細(xì)胞分選、激活、擴(kuò)增、觀察、收集與分裝的工藝全過(guò)程控制，保障細(xì)胞培養(yǎng)的合規(guī)性與質(zhì)量。

- 專業(yè)的技術(shù)支持與服務(wù)

• 美卓生物不僅提供先進(jìn)的生產(chǎn)設(shè)備，還為客戶提供全面的技術(shù)支持和服務(wù)，包括設(shè)備安裝、調(diào)試、培訓(xùn)等，確?？蛻裟軌蚋咝?、安全地使用這些設(shè)備。
• 美卓生物還致力于推動(dòng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)的創(chuàng)新和發(fā)展，積極參與相關(guān)領(lǐng)域的研發(fā)活動(dòng)，為客戶提供最新的技術(shù)解決方案。

- 廣泛的合作客戶

• 美卓生物的合作客戶遍及國(guó)內(nèi)細(xì)胞和基因治療藥物企業(yè)、CRO/CDMO、科研院校以及醫(yī)療機(jī)構(gòu)等單位，積累了豐富的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)。

• 這些合作客戶涵蓋了多個(gè)領(lǐng)域和細(xì)分市場(chǎng)，美卓生物提供了廣泛的業(yè)務(wù)機(jī)會(huì)和成長(zhǎng)空間。

- 嚴(yán)格的質(zhì)量管理：

• 美卓生物建立了完善的質(zhì)量管理體系，對(duì)研發(fā)和生產(chǎn)過(guò)程進(jìn)行嚴(yán)格的監(jiān)控和管理，確保產(chǎn)品的質(zhì)量和安全性。
• 美卓生物的產(chǎn)品符合中國(guó) GMP、中國(guó)藥典以及 EU GMP/FDA cGMP/USP-NF 等國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的要求，為客戶提供了可靠的質(zhì)量保障。

- 市場(chǎng)需求不斷增長(zhǎng)：

隨著人口老齡化和疾病譜的變化，細(xì)胞基因治療的市場(chǎng)需求不斷增長(zhǎng)。美卓生物作為該領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)之一，將受益于這一市場(chǎng)趨勢(shì)。

- 政策支持與資金投入：

• 各國(guó)政府對(duì)細(xì)胞基因治療領(lǐng)域給予越來(lái)越多的政策支持和資金投入，為美卓生物等企業(yè)的發(fā)展提供了良好的外部環(huán)境。
• 這些政策支持和資金投入將促進(jìn)美卓生物在研發(fā)、生產(chǎn)和銷售等方面的進(jìn)一步發(fā)展。

ATMP 作為如今生物醫(yī)藥領(lǐng)域里的“黑馬”，它在國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)和國(guó)家戰(zhàn)略中都占有重要地位。有了臨床價(jià)值的引導(dǎo)、全產(chǎn)業(yè)鏈政策的扶持、前沿技術(shù)的推動(dòng)，還有資本的不斷投入和嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的監(jiān)管，這些因素將一起推動(dòng)我們國(guó)家的先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)向高質(zhì)量發(fā)展，為生物醫(yī)藥領(lǐng)域注入新的活力，更好地滿足人們還未被滿足的醫(yī)療需求。

美卓生物在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域具有技術(shù)領(lǐng)先與創(chuàng)新能力、豐富的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)、完善的質(zhì)量管理體系與認(rèn)證以及市場(chǎng)潛力與前景廣闊等優(yōu)勢(shì)。這些優(yōu)勢(shì)為美卓生物在該領(lǐng)域的進(jìn)一步發(fā)展提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)和保障。

如需了解更多產(chǎn)品方案，建議咨詢美卓客服

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